7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了。”1月18日下午 ，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后 ，正在工作中的珺宝妈妈，用激动 的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元 ，被纳入医保 ，到更多的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们 的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布 的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中 ，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保 。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型 ，他开始服用利司扑兰这款药物 。该类型 的SMA如果不做治疗 ，活不过半岁 。珺宝确诊时，治疗SMA 的这两款药物均已获批上市。对于年幼 的珺宝而言 ，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶 的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿 的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃 。”

　　2021年12月 ，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时 ，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测 ，或 是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里 的家长们都很期盼利司扑兰进医保 。”珺宝妈妈说道 。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注 的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻 ，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋 。治疗可及性 的不断提高 ，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命 。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功 ，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午 ，得知这一消息后 ，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账 ，按珺宝目前20斤的体重计算 ，26天用一瓶 ，即便体重有一些增长 ，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重 的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别。但与之前 的药价相比，如此大幅度 的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗 的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动 ，应该 是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保 ，真 的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录 的那一刻 ，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽 。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目 ，国家医保局谈判代表张劲妮说 的“每一个小群体都不应该被放弃” ，让多少SMA患者家庭泪目 。也就在这一年 的国家医保目录谈判中 ，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年 的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠 。截至2022年11月23日 ，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现 ，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊 、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液 ，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病 是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作 。大多数HAE患者的发作无法准确预测 ，其中 ，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡 。据统计，我国有59% 的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿 的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测 的急性水肿发作带来的疾病负担 。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期 的预防治疗，从而降低水肿发作频次 ，保障患者回归正常生活 ，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后 ，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标 ，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下 的中国罕见病药物支付》报告显示 ，以《第一批罕见病目录》为统计口径 ，截至10月 ，按照赠药后患者用药负担为基准 ，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药 。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大 的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市 ，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望 ，如同所有SMA患儿及其家庭一样， 是想要拼命抓住 的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁 ，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前 是做不到 的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断 ，坚持用药 ，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠，在医保报销后 的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布 的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人 是短期用药并在医保覆盖后使用 ，占比约76.4% 。彼时，尚未纳入医保 的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用 。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同 ，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例 。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA 是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一 ，该目录已纳入121种罕见病 。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药 ，境内无药”的情况 。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中 的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入 ，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物 ，部分药品如氨吡啶缓释片 、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年 ，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65% ，给其他罕见病群体带来了更多的希望。 。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药 ，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元 ，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地的医院 、医保局、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利 ，但却只是个案 ，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有 的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录 ，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药 ，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难 的问题，又横亘在了患者面前 。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇 的事让我们措手不及 。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳 ，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用的局面。作为高值罕见病药 ，并不 是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石 。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？

　　“在最后环节 ，往往 是我们患者不动 ，其他环节就不动 ，即便 是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份 ，如广东、安徽 、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外 ，还有相当一部分城市 的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题 。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上 ，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购 ，还 是蛮难的 。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院 ，还需要有医生提单、开药事会 ，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间 的“最后一公里”，2018年以来 ，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等 。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付 的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围 ；对实行DRG等支付方式改革 的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用 的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地 的考核指标范围，不得以医保总额限制 、医疗机构用药目录数量限制 、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中 ，不少医院 、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地 的问题依然存在 。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进 ；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店 ；加强对各地的监测评估和督促指导 ，强力推进谈判药品落地 。

　　“我们 是幸运 的，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感 ，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通 ，就很难再有企业愿意降价进医保 ，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病 的认识 ，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及 。

　　新京报记者 王卡拉

禁售调味电子烟化名“奶茶杯”网上偷卖******

　　禁售调味电子烟化名“奶茶杯”网上偷卖

　　销售商不问买家年龄 商家明知禁售品仍出售

　　“调味电子烟不是不允许卖了么？为什么现在网上还有这么多人在卖 ？”近日，有网友反映，在社交平台上有人以“奶茶杯”“可乐罐”等名义出售已被国家禁止销售的调味电子烟 。北京青年报记者调查发现，确有商家通过网络社交平台售卖调味电子烟。还有电子烟中间商称，有一些青少年通过网络上 的商家来购买调味电子烟。

　　北京控烟协会会长张建枢介绍，此前国家鉴于调味电子烟容易诱导未成年人吸食 ，已规定禁止售卖此类产品。“电子烟中 的调味剂一般来说 是化学合成 的，吸食后可进入血液 ，给人体造成危害 。”市场监管部门也表示 ，调味电子烟的危害很大 ，其主要成分跟传统香烟一样都是尼古丁 。有律师表示 ，网售调味电子烟的行为已违反了国家 的相关规定 ，市民可通过拨打国家烟草专卖局举报热线等方式举报此类行为 。

　　化名“奶茶杯”“可乐罐”

　　被禁售调味电子烟网上售卖

　　近日，有网友发帖称 ，在部分社交媒体上看到有人售卖所谓“奶茶杯”“可乐罐”等 ，实际联系之后 ，发现这些人售卖的 是已被国家禁止出售 的调味电子烟。

　　北青报记者根据网友的提示登录到一处社交媒体平台，在“奶茶杯”页面下 ，可以看到不少网友发出 的求助 ，询问谁可以出售“奶茶杯”“可乐罐”等货品 ，还有网友在该页面里发布了“奶茶杯”的实物图，图上显示 ，所谓 的“奶茶杯”其实就 是调味电子烟 。

　　北青报记者通过该社交媒体平台，以买家 的名义联系到了多名销售调味电子烟 的商家，一名商家发来 的电子烟“菜单”显示 ，其销售多个品牌的电子烟 ，其中一种品牌就包括了椰青、茉莉龙井 、柠檬草、香芋冰激凌等13种口味，“菜单”上的宣传文字称电子烟里有15毫升烟油，并配有600毫安电池。此外 ，该款电子烟的尼古丁含量为3.5% 。

　　商家提供 的另一款造型为玩具熊 的电子烟宣传材料中显示 ，该款电子烟含18毫升烟油，尼古丁含量为3%，包括花皮西瓜、玫瑰葡萄 、高丛蓝莓等12种口味 。

　　该商家表示 ，相比其他商家 ，她出售 的产品均为真品 ，因此价格会贵一些。商家称，会在社交平台上发布一些“奶茶杯”等关键词，一方面吸引客户 ，一方面规避平台 的审查 。

　　商家明知系禁售品仍出售

　　有上线中间商提供货源

　　北青报记者以学生身份联系了另一名商家 ，该商家并未因客户是学生拒绝出售电子烟 ，反而主动介绍了自己所有 的口味 。不过该商家表示 ，卖完这一批货物后打算先不卖了 ，“最近来买的人挺多 ，年前进 的一批100多支电子烟已经卖完 。但现在查得比较紧，打算卖完这批货就先停一段时间 。”

　　此前国家烟草专卖局发布的《电子烟管理办法》中规定，禁止向未成年人出售电子烟产品。电子烟经营者应当在显著位置设置不向未成年人销售电子烟 的标志 ；对难以判明是否是未成年人的，应当要求其出示身份证件。而该商家并未要求记者提供任何身份证件 。

　　该商家称 ，其只通过邮寄的方式售卖电子烟，不会在线下店铺销售，“因为承担的风险还 是很大 的 。”北青报记者从该商家处购买两盒调味电子烟 ，到货 的电子烟外观如同奶茶杯 ，并带有一个吸管状 的吸食口，即使没有打开吸食口的盖子 ，都能闻到一股浓烈 的调味香精气味。

　　电子烟 的包装盒上介绍，该电子烟的成分包括丙二醇、植物甘油、食品调味剂和尼古丁，包装盒上还特别警告尼古丁 是上瘾的化学物质 ，未成年人禁止使用并应远离儿童和宠物 。

　　针对该调味电子烟在网络上销售 的情况，北青报记者已向生产企业属地市场监督管理局进行了举报，并已被该部门受理。

　　多名网上商家表示 ，其电子烟由上线中间商提供 。北青报记者通过社交媒体上留下的另一联系方式 ，联系到了一名自称招收代理的中间商。该中间商表示 ，其可以直接对接到仓库 ，给下线商户发货 。

　　另一名自称掌握调味电子烟仓库的商家表示 ，其发展的下线包括代理和批发两种，操作方式不太一样，这段时间每天出货量都很大 ，“至于下线如何卖出去 ，我就管不了了 。”

　　北青报记者注意到，联系到的所有卖家均未在推销时询问过记者 的年龄。

　　电子烟中调味剂多为化学合成

　　随烟雾进入血液给人体造成危害

　　北青报记者注意到 ，今年1月深圳市场监督管理局就曾发文称 ，有商家将调味电子烟以“奶茶杯”“星球杯”等名义销售 ，这类电子烟“对校园里 的未成年学生很有吸引力 ，虽然是一次性 ，但里面却有15毫升 的大容量烟油”。

　　深圳市场监督管理局介绍 ，2022年10月1日正式实施 的《电子烟强制性国家标准》就明确规定，禁止电子烟烟弹销售除烟草外的其他风味，根据这一规定 ，国内已禁售任何调味电子烟 。此外 ，电子烟的危害很大 ，主要成分跟传统香烟一样都 是尼古丁 ，“青少年吸食电子烟可能会成瘾 ，最后转变为传统烟民 的概率会更高 。”

　　北京控烟协会会长张建枢介绍 ，所谓电子烟 是一种模仿卷烟的电子设备，其烟油主要成分 是尼古丁，并添加大量调味剂 、芳香剂，制成如冰激凌、咖啡 、白桃等口味的新型烟草。此前因口味繁多 ，受到部分年轻群体特别是青少年 的喜爱 。但青少年发育尚未成熟 ，易受新奇事物影响 ，一旦接触到电子烟，对他们的健康、安全会产生直接 的威胁。

　　张建枢说 ，电子烟中的调味剂一般来说是化学合成 的 ，无法像食品级产品那样被吸收，一旦吸食后 ，烟雾中的化学成分会直接通过呼吸进入人体 ，随后进入血液，给人体造成危害 。张建枢表示 ，正是鉴于存在这些问题 ，国家烟草专卖局去年发布了《电子烟管理办法》 ，并于当年5月1日施行 ，其中规定，从事电子烟零售业务，应当依法向烟草专卖行政主管部门申请领取烟草专卖零售许可证或者变更许可范围 。此外 ，去年10月1日实施 的《电子烟》国家标准中要求 ，鉴于水果 、食品 、饮料等调味电子烟和无烟碱电子烟对未成年人具有较强 的吸引力 ，容易诱导未成年人吸食，标准明确规定不应使产品特征风味呈现除烟草外 的其他风味。

　　网售调味电子烟违反法规

　　将面临警告 、没收 、罚款等处罚

　　北京康达律师事务所律师韩骁表示 ，网售调味电子烟 的行为已经违反《电子烟管理办法》 的相关规定 ，“《电子烟》国家标准中明确电子烟不应对未成年人产生诱导性 ，不应使产品特征风味呈现除烟草外的其他风味 。所以生产 、销售调味电子烟，直接违反了相关规定。”

　　韩骁介绍 ，根据规定 ，对违反《电子烟管理办法》 的个人 、法人和其他组织 ，烟草专卖行政主管部门可采取监管谈话，中止平台交易资格，责令暂停生产经营业务、进行整顿 ，直至依法取消其从事电子烟产品、雾化物和电子烟用烟碱等生产经营业务资格等措施 。

　　他表示，如果有网友发现有人在网上售卖调味电子烟的行为 ，可以通过拨打国家烟草专卖局举报热线或向当地 、上级烟草部门投诉等方式举报。

　　韩骁说，我国《电子烟管理办法》中还规定，禁止向未成年人出售电子烟产品。电子烟经营者应当在显著位置设置不向未成年人销售电子烟 的标志 ；对难以判明是否是未成年人的 ，应当要求其出示身份证件。《中华人民共和国未成年人保护法》中也有类似的规定 。商家将电子烟销售给未成年人，将面临警告 、没收 、罚款以及行政主管部门 的谈话，中止平台交易资格 ，责令暂停生产经营业务 、进行整顿等行政处罚 。　文/本报记者 屈畅 实习生 刘可纯

　　统筹/蒋朔